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特殊医薬品

この業界でNYSEとナスダックに上場する77社の時価総額の合計は2448億ドル、大手はBeOne Medicines Ltd. (ONC)、Ascendis Pharma A/S (ASND)、BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO)。各社の事業内容、売上高、利益率、過去5年間のフリーキャッシュフロー、0〜10のスコア。

2026年10月のデータ

均衡
77社 時価総額 2448億 売上高 443億 マージン -7.5% フリーキャッシュフロー 7.2億 平均スコア 2.4
ONCがグループ時価総額の17.2%を占める、第2位の3.0倍
順位 ティッカー 企業 比重 時価総額 売上高 利益率 FCF 5年 FCF/株価 利回り 事業内容・選出理由
1 ONC BeOne Medicines Ltd.
スイス · スコア 5.8
 17% 421億 61億 10.7% 13億 3.2% — より広範なアクセスを提供するグローバルな腫瘍学 · スイス — 売上高61億ドル
2 ASND Ascendis Pharma A/S
デンマーク · スコア 5.2
 6% 143億 12億 70.8% 3.9億 2.8% — 内分泌学および腫瘍学の医薬品（デンマーク） · デンマーク — 売上高12億ドル
3 BBIO BridgeBio Pharma, Inc.
米国 · スコア 0.0
 5% 133億 7.1億 -98.5% -4.4億 -3.3% — 心アミロイドーシスを含む遺伝性疾患向けの医薬品 · カリフォルニア — 売上高7億1300万ドル
4 CORT CORCEPT THERAPEUTICS INC
米国 · スコア 5.6
 5% 121億 8.3億 6.6% 1.1億 0.9% — 内分泌、腫瘍、代謝性疾患向けの医薬品 · カリフォルニア — 売上高8億3100万ドル
5 MDGL MADRIGAL PHARMACEUTICALS, INC.
米国 · スコア 0.0
 4% 103億 13億 -25.3% -2.1億 -2.0% — 代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）向け医薬品 · ペンシルベニア — 売上高13億ドル
6 KYMR Kymera Therapeutics, Inc.
米国 · スコア 0.0
 4% 90億 1億 -285.3% -2.4億 -2.6% — 標的タンパク質分解経口薬の臨床段階バイオ医薬品 · マサチューセッツ — 売上高1億500万ドル
7 CYTK CYTOKINETICS INC
米国 · スコア 0.0
 4% 87億 0.7億 -13倍 -5.8億 -6.7% — 心疾患向けの筋肉の活性化剤および阻害剤 · カリフォルニア — 売上高6800万ドル
8 PTGX Protagonist Therapeutics, Inc
米国 · スコア 5.3
 4% 87億 0.7億 111.9% 1.3億 1.5% — 治療用ペプチドの創薬および開発 · カリフォルニア — 売上高7400万ドル
9 AXSM Axsome Therapeutics, Inc.
米国 · スコア 0.0
 3% 82億 7.8億 -24.7% -0.7億 -0.9% — 中枢神経系向け医薬品のバイオ製薬 · ニューヨーク — 売上高7億7700万ドル
10 ALKS Alkermes plc.
アイルランド · スコア 3.8
 3% 72億 17億 4.0% 2.2億 3.1% — 神経科学（統合失調症、依存症、睡眠） · アイルランド — 売上高17億ドル
11 LNTH Lantheus Holdings, Inc.
米国 · スコア 6.6
 3% 65億 16億 17.7% 3.9億 5.9% — 疾患の診断・治療向け放射性医薬品 · マサチューセッツ — 売上高16億ドル
12 RYTM RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC.
米国 · スコア 0.0
 3% 61億 2.4億 -85.6% -1.1億 -1.7% — 希少神経内分泌疾患の商業バイオ製薬 · マサチューセッツ — 売上高2億4000万ドル
13 MIRM Mirum Pharmaceuticals, Inc.
米国 · スコア 0.0
 2% 53億 6.2億 -139.2% -2.3億 -4.3% — 希少疾患のバイオ医薬品 · カリフォルニア — 売上高6億1800万ドル
14 GRFS Grifols SA
スペイン · スコア 7.0
 2% 52億 84億 6.6% 8.8億 16.9% 2.8% 血漿分画製剤、血漿採取センター、輸血用診断薬 · スペイン — 売上高84億ドル
15 PTCT PTC THERAPEUTICS, INC.
米国 · スコア 0.0
 2% 51億 10億 -3.8% -0.4億 -0.8% — 小児および成人向けの希少疾患用医薬品 · ニュージャージー — 売上高10億ドル
16 TVTX Travere Therapeutics, Inc.
米国 · スコア 1.0
 2% 48億 5.9億 -7.4% 0.9億 1.9% — 希少な腎・代謝性疾患のバイオ製薬 · カリフォルニア — 売上高5億9100万ドル
17 INDV Indivior Pharmaceuticals, Inc.
米国 · スコア 0.9
 2% 40億 13億 26.7% -1.1億 -2.8% — オピオイド依存症向けの長時間作用型注射剤 · バージニア — 売上高13億ドル
18 ARQT Arcutis Biotherapeutics, Inc.
米国 · スコア 4.5
 2% 40億 4.6億 6.1% 0.4億 1.0% — 皮膚科治療薬の商業段階のバイオ製薬 · カリフォルニア — 売上高4億6400万ドル
19 TNGX Tango Therapeutics, Inc.
米国 · スコア 0.0
 2% 40億 0.5億 -229.9% -1.4億 -3.6% — RAS阻害薬と組み合わせたプレシジョン・オンコロジー · マサチューセッツ — 売上高5400万ドル
20 TLX Telix Pharmaceuticals Ltd
オーストラリア · スコア 1.3
 2% 36億 8.9億 3.8% -0.5億 -1.3% — オーストラリアの診断および治療用放射性医薬品 · オーストラリア — 売上高8億9100万ドル
21 ACAD ACADIA PHARMACEUTICALS INC
米国 · スコア 5.8
 1% 34億 11億 33.4% 1.5億 4.3% — 神経疾患および希少疾患のバイオ製薬 · カリフォルニア — 売上高11億ドル
22 IDYA IDEAYA Biosciences, Inc.
米国 · スコア 0.0
 1% 33億 2.2億 -80.0% -1.1億 -3.5% — 臨床段階のプレシジョンオンコロジー · カリフォルニア — 売上高2億1900万ドル
23 LQDA Liquidia Corp
米国 · スコア 5.6
 1% 31億 4.5億 30.7% 1.5億 4.9% — 呼吸器および血管疾患のバイオ医薬品 · ノースカロライナ — 売上高4億5100万ドル
24 TARS Tarsus Pharmaceuticals, Inc.
米国 · スコア 2.6
 1% 30億 6.1億 -7.7% 0.6億 1.8% — 眼科治療の商業バイオ製薬 · カリフォルニア — 売上高6億600万ドル
25 RCUS Arcus Biosciences, Inc.
米国 · スコア 0.0
 1% 28億 1.2億 -393.2% -4.7億 -16.8% — 臨床後期段階の腫瘍学および炎症性疾患 · カリフォルニア — 売上高1億1700万ドル
26 ZLAB Zai Lab Ltd
中国 · スコア 0.0
 1% 27億 4.5億 -41.9% -1.4億 -5.2% — 中国および米国の商業バイオ製薬 · 中国 — 売上高4億5000万ドル
27 HCM HUTCHMED (China) Ltd
香港 · スコア 4.3
 1% 25億 5.5億 3.3% 0.1億 0.4% — 2002年設立、中国の腫瘍学と免疫学 · 香港 — 売上高5億4900万ドル
28 SUPN SUPERNUS PHARMACEUTICALS, INC.
米国 · スコア 2.9
 1% 23億 8.3億 -13.2% 0.2億 0.8% — 中枢神経系疾患向け製品のバイオ製薬 · メリーランド — 売上高8億3000万ドル
29 HRMY Harmony Biosciences Holdings, Inc.
米国 · スコア 7.8
 1% 22億 9.6億 18.9% 3.5億 16.2% — ナルコレプシーおよび希少な睡眠障害向けの医薬品 · ペンシルベニア — 売上高9億6000万ドル
30 AUPH Aurinia Pharmaceuticals Inc.
カナダ · スコア 6.4
 1% 22億 3.1億 100.8% 1.8億 8.0% — 自己免疫疾患治療薬のバイオ製薬 · カナダ — 売上高3億1200万ドル
31 BCRX BIOCRYST PHARMACEUTICALS INC
米国 · スコア 3.5
 1% 21億 9.4億 -40.9% 3.7億 18.1% — 遺伝性血管性浮腫および希少疾患向け医薬品のバイオテクノロジー · ノースカロライナ — 売上高9億4100万ドル
32 AGIO AGIOS PHARMACEUTICALS, INC.
米国 · スコア 0.0
 1% 21億 1億 -418.2% -3.7億 -17.5% — 希少疾患の商業段階のバイオ製薬 · マサチューセッツ — 売上高9800万ドル
33 XERS Xeris Biopharma Holdings, Inc.
米国 · スコア 1.0
 1% 20億 3.4億 -5.1% 0.6億 2.8% — 内分泌および神経疾患の商業バイオ製薬 · イリノイ — 売上高3億3500万ドル
34 ANIP ANI PHARMACEUTICALS INC
米国 · スコア 6.5
 1% 17億 9.8億 11.1% 1.7億 10.4% 0.0% 多角化バイオ製薬 · ニュージャージー — 売上高9億7800万ドル
35 URGN UroGen Pharma Ltd.
イスラエル · スコア 0.0
 1% 17億 1.9億 -51.7% -1.6億 -9.5% — 尿路上皮がんおよび特殊がん向け治療のバイオテクノロジー · イスラエル — 売上高1億8900万ドル
36 SEPN Septerna, Inc.
米国 · スコア 3.7
 1% 17億 1億 -24.5% 1.1億 6.2% — Gタンパク質共役受容体向けの経口分子 · カリフォルニア — 売上高9900万ドル
37 NUVB Nuvation Bio Inc.
米国 · スコア 0.0
 1% 16億 1.7億 -88.2% -1.3億 -8.2% — 治療の難しいがん向けのグローバルな腫瘍学 · ニューヨーク — 売上高1億7000万ドル
38 PCRX Pacira BioSciences, Inc.
米国 · スコア 6.5
 1% 14億 7.5億 2.0% 1.8億 12.4% — 長時間作用型の非オピオイド鎮痛薬 · カリフォルニア — 売上高7億4600万ドル
39 ETON Eton Pharmaceuticals, Inc.
米国 · スコア 5.0
 1% 14億 1.1億 12.0% 0.1億 1.0% — 希少疾患向けの医薬品 · イリノイ — 売上高1億600万ドル
40 AAPG ASCENTAGE PHARMA GROUP INTERNATIONAL
中国 · スコア 0.0
 1% 14億 0.8億 -216.5% -1.7億 -12.0% — 中国で承認された腫瘍治療薬 · 中国 — 売上高8200万ドル
41 OCUL OCULAR THERAPEUTIX, INC
米国 · スコア 0.0
 1% 14億 0.5億 -579.1% -2.6億 -18.5% — 網膜治療を統合的に行うバイオ医薬品 · マサチューセッツ — 売上高5200万ドル
42 SNDX Syndax Pharmaceuticals Inc
米国 · スコア 0.0
 1% 12億 2.5億 -87.5% -2.2億 -18.9% — がん治療の商業バイオ製薬 · ニューヨーク — 売上高2億5200万ドル
43 MNKD MANNKIND CORP
米国 · スコア 0.0
 0% 10億 3.9億 -11.1% -0.2億 -1.8% — 慢性疾患向け治療薬のバイオ医薬品 · コネチカット — 売上高3億9400万ドル
44 HROW HARROW, INC.
米国 · スコア 1.7
 0% 10億 2.8億 -13.5% 0.1億 0.5% — 眼科疾患向けの医薬品とソリューション · テネシー — 売上高2億7600万ドル
45 RIGL RIGEL PHARMACEUTICALS INC
米国 · スコア 7.0
 0% 9億 2.8億 116.3% 0.8億 9.1% — 血液疾患およびがん治療法のバイオテクノロジー · カリフォルニア — 売上高2億7700万ドル
46 ARDX ARDELYX, INC.
米国 · スコア 0.0
 0% 8億 4.5億 -12.4% -0.2億 -2.3% — 革新的な医薬品の商業段階のバイオ製薬 · カリフォルニア — 売上高4億5100万ドル
47 VSTM Verastem, Inc.
米国 · スコア 0.0
 0% 8億 0.9億 -231.6% -1.6億 -20.8% — RAS/MAPK経路のがんのバイオ製薬 · マサチューセッツ — 売上高8800万ドル
48 KURA Kura Oncology, Inc.
米国 · スコア 0.0
 0% 8億 0.8億 -384.3% -1.2億 -14.1% — がん向けプレシジョン・メディシンのバイオ医薬品 · カリフォルニア — 売上高7700万ドル
49 COLL COLLEGIUM PHARMACEUTICAL, INC
米国 · スコア 7.4
 0% 7億 8.1億 5.9% 3.3億 43.8% — ADHDおよび中等度から重度の疼痛向けの医薬品 · マサチューセッツ — 売上高8億800万ドル
50 APMD Apnimed, Inc.
米国 · スコア 0.8
 0% 7億 1.2億 142.1% -0.7億 — -10.1% — 睡眠時無呼吸症候群の経口治療薬 · マサチューセッツ — 売上高1億1500万ドル
51 GYRE GYRE THERAPEUTICS, INC.
米国 · スコア 0.6
 0% 7億 1.1億 -25.7% -0.1億 -0.9% — 臓器線維症と炎症性疾患の商業段階バイオ医薬品 · カリフォルニア — 売上高1億1000万ドル
52 IRWD IRONWOOD PHARMACEUTICALS INC
米国 · スコア 6.1
 0% 6億 3.9億 33.4% 1.9億 31.5% — 消化器系疾患と希少疾患のバイオテクノロジー · マサチューセッツ — 売上高3億8900万ドル
53 CRMD CorMedix Inc.
米国 · スコア 7.7
 0% 6億 3.1億 60.0% 2.5億 43.5% — 生命を脅かす疾患向け製品のバイオ製薬 · ニュージャージー — 売上高3億1200万ドル
54 PHAT Phathom Pharmaceuticals, Inc.
米国 · スコア 0.0
 0% 6億 2.4億 -41.3% -0.4億 -6.5% — 消化器疾患の商業バイオ製薬 · ニュージャージー — 売上高2億4000万ドル
55 ZVRA ZEVRA THERAPEUTICS, INC.
米国 · スコア 5.6
 0% 6億 1.4億 42.8% 0.3億 5.4% — 商業段階の希少疾患向け医薬品 · マサチューセッツ — 売上高1億3600万ドル
56 EOLS Evolus, Inc.
米国 · スコア 0.0
 0% 5億 3.2億 -10.8% -0.2億 -3.8% — 高性能な美容およびエステティック · カリフォルニア — 売上高3億1600万ドル
57 ARVN ARVINAS, INC.
米国 · スコア 1.3
 0% 5億 2.6億 3.5% -2.1億 -44.0% — タンパク質分解の臨床段階のバイオテクノロジー · コネチカット — 売上高2億6300万ドル
58 PBYI PUMA BIOTECHNOLOGY, INC.
米国 · スコア 6.1
 0% 5億 2.3億 11.6% 0.4億 7.8% — がん治療薬のバイオ製薬 · カリフォルニア — 売上高2億3100万ドル
59 AQST Aquestive Therapeutics, Inc.
米国 · スコア 0.0
 0% 5億 0.5億 -144.6% -0.5億 -9.6% — 薬物送達技術の製薬会社 · ニュージャージー — 売上高5400万ドル
60 KMDA KAMADA LTD
イスラエル · スコア 7.3
 0% 4億 1.9億 11.6% 0.4億 8.1% 3.3% 血漿分画製剤（KEDRAB、GLASSIA、CYTOGAM）とイスラエルにおける医薬品の流通 · イスラエル — 売上高1億9200万ドル
61 SPRY ARS Pharmaceuticals, Inc.
米国 · スコア 0.0
 0% 4億 1.2億 -184.2% -2億 -46.7% — 重度アレルギー反応向けのアドレナリン点鼻スプレー · カリフォルニア — 売上高1億1700万ドル
62 ASMB ASSEMBLY BIOSCIENCES, INC.
米国 · スコア 0.0
 0% 4億 0.7億 -0.1% -0.4億 -9.4% — 重篤なウイルス性疾患向け治療薬のバイオテクノロジー · カリフォルニア — 売上高7200万ドル
63 FENC FENNEC PHARMACEUTICALS INC.
米国 · スコア 0.5
 0% 4億 0.6億 -5.5% 0億 -0.6% — 小児がんの化学療法で聴力を守る薬 · ノースカロライナ — 売上高5900万ドル
64 ENTA ENANTA PHARMACEUTICALS INC
米国 · スコア 0.0
 0% 3億 0.7億 -96.9% -0.4億 -11.1% — ウイルス学および免疫学向けの低分子化合物のバイオテクノロジー · マサチューセッツ — 売上高6500万ドル
65 VNDA Vanda Pharmaceuticals Inc.
米国 · スコア 0.0
 0% 2億 2.2億 -127.4% -1.4億 -57.8% — 満たされていないニーズに対する治療のグローバルバイオ製薬 · ワシントンD.C. — 売上高2億1600万ドル
66 AKBA Akebia Therapeutics, Inc.
米国 · スコア 3.4
 0% 2億 2.2億 -13.5% 0.4億 21.4% — 腎臓病向けの2つの商業製品を持つバイオ製薬 · マサチューセッツ — 売上高2億1900万ドル
67 AMRN AMARIN CORP PLC\UK
アイルランド · スコア 3.5
 0% 2億 1.9億 -14.6% 0.2億 6.4% — 心血管リスク向けのオメガ3医薬品 · アイルランド — 売上高1億8600万ドル
68 BCYC BICYCLE THERAPEUTICS PLC
英国 · スコア 0.0
 0% 2億 0.6億 -311.1% -2.1億 -84.2% — Bicycle分子の臨床段階の製薬会社 · 英国 — 売上高6100万ドル
69 SIGA SIGA TECHNOLOGIES INC
米国 · スコア 0.8
 0% 2億 0.5億 -5.2% -0.2億 -9.1% 19.3% 天然痘およびオルソポックスウイルス向けの抗ウイルス薬 · ニューヨーク — 売上高5400万ドル
70 HRTX HERON THERAPEUTICS, INC. /DE/
米国 · スコア 0.0
 0% 1億 1.5億 -22.5% -0.1億 -17.8% — 革新的治療薬の商業段階バイオテクノロジー · カリフォルニア — 売上高1億5100万ドル
71 DERM Journey Medical Corp
米国 · スコア 0.0
 0% 1億 0.7億 -9.0% -0.1億 -5.1% — 皮膚科製品の商業段階の製薬会社 · アリゾナ — 売上高6800万ドル
72 FBIO Fortress Biotech, Inc.
米国 · スコア 6.9
 0% 1億 0.7億 163.3% 1.3億 201.8% 0.8% 資産の取得および開発を行うバイオ製薬 · フロリダ — 売上高6800万ドル
73 GOSS Gossamer Bio, Inc.
米国 · スコア 0.0
 0% 1億 0.5億 -235.0% -1.6億 -315.8% — 肺高血圧症の臨床段階バイオ医薬品 · カリフォルニア — 売上高5300万ドル
74 BTMD biote Corp.
米国 · スコア 4.7
 0% 0億 1.8億 3.2% 0.2億 51.2% 3.0% ペレットを用いた生体同一ホルモン補充療法と医師のトレーニング · テキサス — 売上高1億8400万ドル
75 KPTI Karyopharm Therapeutics Inc.
米国 · スコア 0.0
 0% 0億 1.5億 -153.3% -0.7億 -837.8% — 核外移行がん治療薬の商業段階製薬会社 · マサチューセッツ — 売上高1億4700万ドル
76 RMTI ROCKWELL MEDICAL, INC.
米国 · スコア 2.7
 0% 0億 0.7億 -7.3% 0億 5.1% — 世界中のクリニック向け血液透析製品 · ミシガン — 売上高6900万ドル
77 AYTU AYTU BIOPHARMA, INC
米国 · スコア 3.4
 0% 0億 0.6億 -24.8% 0億 15.3% — 中枢神経系の複雑な疾患向け医薬品の製薬会社 · コロラド — 売上高5800万ドル

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